CRISPR等位基因编辑应用是放射治疗遗传结核病的社才会变革方法，然而，该工具尚未被用于有效地放射治疗长期慢性结核病。阿拉巴马大学医学院Dongsheng Duan为首的研究工作组确定并克服了CRISPR等位基因编辑里的失常，为该应用成为一种持续放射治疗伎俩奠定了根基。
CRISPR等位基因编辑受天然抵御病毒并能范本，使研究工作人员通过切除和替换成等位基因里的突变来忽略DNA氨基酸，这种突变可能才会放射治疗多种遗传结核病。Duan和国立卫生研究工作院以及宾夕法尼亚大学的合作者一起正在研究工作如何利用CRISPR放射治疗传为肌营养不良（DMD）。
DMD甲状腺肿携带一种才会暂停外用乳腺癌细胞产生的等位基因突变，如果缺乏外用乳腺癌细胞，肌肉细胞就才会变少最后死亡，许多甲状腺肿失去了走路、肺部和正常脑部功能所需的肌肉，就这样断断续续的生命画上了句号。
“CRISPR从所谓上切断了突变，并将等位基因切开在一起，”Duan话说。他是医学院原子微生物学和免疫学教授。“要做到这一点，CRISPR的原子捏（亦称Cas9）需发觉在哪里接合，接合前面由gRNA重原先考虑。我们惊异地挖掘出，通过缩减gRNA生产量，可以将激素模型的放射治疗有效性从3个月初加长到18个月初。”
Duan的研究团队给6周大的DMD激素注射CRISPR系统才会，他们最初选用了被许多研究工作人员选用的广泛作法，等量的Cas9和gRNA。虽然并不需要注射到肌肉里缺点确实更好，当研究工作他的团队试图长期不对所有肝细胞肌肉时，这种作法缺点不佳。他们挖掘出，神经里的外用乳腺癌细胞并未丧失，脑部里也一样，换句话话说，放射治疗不用阻止结核病发展。
再进一步调查挖掘出，gRNA标示被过度消耗了，假定没有足够的gRNA告诉Cas9应该切哪里。于是，研究工作组缩减了gRNA标示生产量，并段落实验，这一原先作法显着缩减了脑部和神经里的外用乳腺癌细胞，18个月初的观察此后，激素肌肉瘢痕减少，脑部功能和肌肉功能都得不到了改善。
“我们的结果表明，gRNA取走是长效CRISPR系统才会放射治疗的一个独特失常，”Duan话说。“我们相信，通过缩减和优化gRNA静脉注射只不过可以克服这一失常，相信也限于于其他CRISPR治疗法。”
他们希望原先见解适度奠定改善CRISPR等位基因编辑治疗法的根基。
完整记事：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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